<p>La eliminación de la <strong>enfermedad del sueño</strong> se vislumbra en el horizonte como una meta alcanzable. El objetivo está más cerca de lograrse después de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) haya dado recientemente el visto bueno a un nuevo fármaco -denominado <strong>acoziborol</strong>- que permite curar el trastorno con una sola dosis de tratamiento. </p>
Un nuevo tratamiento que se administra en una única dosis permite curar tanto la forma leve como la grave de la enfermedad que transmiten las moscas tse-tsé
La eliminación de la enfermedad del sueño se vislumbra en el horizonte como una meta alcanzable. El objetivo está más cerca de lograrse después de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) haya dado recientemente el visto bueno a un nuevo fármaco -denominado acoziborol– que permite curar el trastorno con una sola dosis de tratamiento.
La enfermedad del sueño, también denominada tripanosomiasis humana africana, es en la mayoría de los casos mortal si no se trata. En la fase inicial de la enfermedad, que se transmite por la picadura de una mosca tse-tsé infectada con el parásito responsable del trastorno, las personas sufren dolores de cabeza o fiebre. Pero cuando la enfermedad avanza y el parásito consigue alcanzar el sistema nervioso central, el trastorno es capaz de provocar síntomas conductuales, cognitivos y neurológicos, como convulsiones, trastornos del sueño, agresividad, confusión, letargo y, en última instancia, la muerte.
El nuevo medicamento, desarrollado por la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi por sus siglas en inglés) junto a la farmacéutica Sanofi tiene el potencial de marcar un punto de inflexión en el abordaje de la enfermedad, tal y como explica Luis Pizarro, médico y director ejecutivo de la organización sin ánimo de lucro que en 2023 fue galardonada con el Premio Princesa de Asturias de Cooperación Internacional.
El fármaco puede marcar un antes y después, en primer lugar porque el tratamiento, que es efectivo «tanto frente a las formas leves como graves de la enfermedad», se toma en una única dosis de tres pastillas, explica Pizarro. Una sola dosis oral permite mejorar los tratamientos actuales, menos ágiles y más complejos. «Para los sistemas de salud esto también supone una gran ventaja porque va a permitir desarrollar programas de diagnóstico y tratamiento. Esto quiere decir que vamos a poder ir a los lugares más remotos, de más difícil acceso, a buscar a los pacientes que van quedando para hacerles un diagnóstico in situ y, en el mismo momento, tratarles cerca de sus hogares», señala Pizarro. El medicamento estará disponible de forma gratuita para los pacientes.
«Con este abordaje lo que esperamos es poder contribuir a la eliminación de la enfermedad en África quizás en 2030», remarca Pizarro, quien recuerda que en poco más de 15 años el panorama de la enfermedad del sueño ha cambiado radicalmente.
Hasta 2009, el único tratamiento disponible para la enfermedad del sueño era un medicamento a base de arsénico, el melarsoprol, que resultaba letal en uno de cada 20 pacientes. Al recibir la terapia, inyectable, los enfermos aseguraban que era como si les quemase por dentro, como si el fuego corriese por sus venas. Ese año la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi), cuya creación fue impulsada por Médicos sin Fronteras, logró poner a disposición de los pacientes un nuevo tratamiento, mucho más eficaz y seguro, el denominado NECT que, no obstante, no era ideal porque exigía la combinación de un tratamiento oral y otro intravenoso. La siguiente alternativa que consiguieron poner a punto, el fexinidazol, hacía necesario mantener una administración oral durante 10 días y no permitía hacer frente a todas las formas de la enfermedad, por lo que siguieron potenciando la investigación hasta lograr el desarrollo del acoziborol, recuerda.
A partir de ahora, el dictamen favorable de la Agencia Europea del Medicamento provocará la modificación de las guías de tratamiento de la OMS, respaldará la aprobación del tratamiento en países afectados, como República Democrática del Congo y facilitará la distribución de la nueva terapia. «Esperamos que todos los programas tengan acceso antes de finales de año», augura Pizarro.
«Se espera que el acoziborol sirva para poder aspirar al objetivo de la OMS en 2030 de eliminar la transmisión de la enfermedad», coincide Francisco Bartolomé, especialista en Enfermedades Tropicales Desatendidas de Médicos Sin Fronteras, que ha trabajado sobre el terreno en países afectados por la enfermedad.
Desde el año 2000, cuando se registraban más de 25.000 casos anuales a 2024, en el que se reportaron un mínimo de 583 casos «se han hecho grandes progresos en el control de la enfermedad, especialmente gracias a los avances en nuevos tratamientos», señala Bartolomé.
De cualquier manera, no es el momento de lanzar las campanas al vuelo, advierte. «A pesar del número bajo de casos, es fundamental mantener la vigilancia para detectar que no vuelva a resurgir como ocurrió durante los años 70 y 80 del siglo pasado, o como hemos visto otras enfermedades como el sarampión cuando se han relajado los esfuerzos para su control», subraya.
La enfermedad del sueño «es una enfermedad de curso lento y que, a menudo, se confunde con otras patologías, como la malaria o la meningitis. Además, los afectados presentan muchos síntomas de la esfera neuropsiquiátrica, agitación, insomnio, etc… con un impacto muy importante en la vida diaria, la relación con otras personas, y suele acarrear un importante componente de estigma», explica Bartolomé.
«Los pacientes pueden ser rechazados por la familia, o ser víctimas de tratamientos tradicionales que, muchas veces, pueden empeorar la situación. Las personas con enfermedad de sueño pierden la capacidad de trabajar y ayudar a la familia. Asimismo, hay una carga económica en familias ya de por sí empobrecidas, para pagar desplazamientos a centros sanitarios y /o curanderos, y tratamientos en muchas ocasiones que no son efectivos dado que no se ha diagnosticado correctamente la enfermedad».
En ese sentido, hace falta un esfuerzo final para conseguir eliminar la enfermedad, una meta que podría alejarse debido al impacto que los recortes en los programas de cooperación pueden ejercer sobre el abordaje de las enfermedades desatendidas.
«Se trata de una situación muy compleja y que puede tener consecuencias terribles especialmente para la población que más sufre estas enfermedades», alerta Bartolomé.
«Estamos viendo desde dificultades en la implementación de programas de distribución masiva de medicamentos que se realizan a nivel nacional para prevenir y controlar problemas de salud pública como las filaraiasis, esquistosomiasis… lo que además supone un retroceso en los éxitos conseguidos en los últimos años para el control de estas enfermedades. También constituye un retroceso en la integración de intervenciones y el apoyo a la atención primaria de salud. Las enfermedades tropicales desatendidas son enfermedades de la pobreza y carecen, en muchas ocasiones, de opciones fáciles o asequibles, para el diagnóstico, o de tratamientos seguros y eficaces accesibles como puede ser el caso de las mordeduras de serpiente o la leishmaniasis».
Por otro lado, «las iniciativas de investigación también están sufriendo estos problemas de financiación, problemas que podrían detener avances como ha supuesto el del acoziborol; avances que pueden cambiar las vidas de millones de personas».
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